II. LAS LLAVES DE LA BIBLIOTECA DE LA VIDA: LA NUEVA HERRAMIENTA DE LA INGENIER�A GEN�TICA
La nueva herramienta: posibilidad de aislar, caracterizar y manipular los genes
L
A INFORMACI�N
ya mostrada en los recuadros I.1 y I.2 sobre la estructura y funci�n b�sica de los genes se conoc�a desde finales de los a�os sesenta. M�s a�n, la labor de los bioqu�micos hab�a producido un gran c�mulo de conocimientos respecto de los conjuntos de reacciones qu�micas que ocurren dentro de los seres vivos. Las v�as metab�licas fundamentales para la generaci�n de energ�a y la bios�ntesis de la mayor�a de los compuestos esenciales para la vida ya estaban establecidos.Este conocimiento se basaba en la aplicaci�n inteligente de m�todos de ensayo y purificaci�n de enzimas clave, y de la identificaci�n y an�lisis de sus sustratos y productos. Al mismo tiempo, otras disciplinas como la inmunolog�a y la gen�tica, realizaban avances y eran actividades de gran complejidad y finura.
La biolog�a molecular, sin embargo, se encontraba en un punto en el que su desarrollo se hab�a hecho muy lento. Una vez sentadas las bases fundamentales de la replicaci�n y expresi�n de la informaci�n gen�tica, el siguiente paso era desentra�ar; en forma detallada, los mecanismos de regulaci�n de la expresi�n gen�tica.
Todas las v�as metab�licas, la expresi�n de anticuerpos, la actividad de los virus, en fin, todas las manifestaciones del fen�meno viviente, est�n, en �ltima instancia, orquestados por la expresi�n ordenada y regulada de los genes, por medio de la producci�n de prote�nas espec�ficas.
El extraordinario proceso por el cual una sola c�lula, el huevo fecundado, da origen a un organismo complejo, es decir; las etapas de diferenciaci�n celular; constitu�a un reto extremadamente atractivo, pero a la vez formidable. No se esperaba poder descifrarlo a un paso siquiera aceptable sin la capacidad de hacer una disecci�n del genoma, de irlo analizando pieza por pieza.
Un descubrimiento clave inici� el cambio dram�tico que conocemos hoy como ingenier�a gen�tica o
ADN
recombinante: en 1970 Hamilton Smith y Daniel Nathans descubren una enzima capaz de reconocer y cortar elADN
en secuencias espec�ficas, que les vali� el Premio Nobel de fisiolog�a o medicina, compartido con Werner Arber, en 1978.Este descubrimiento (consecuencia de un hallazgo accidental, en el que los investigadores profundizaron con gran sentido) dio origen a una sucesi�n de nuevos descubrimientos y potenci� el desarrollo de toda una serie de otras disciplinas y metodolog�as. En este cap�tulo revisaremos los fundamentos de algunas de las m�s importantes.
Muchos microorganismos producen enzimas que modifican y digieren o rompen el
ADN
. Estos sistemas, llamados de modificaci�n-restricci�n, son an�logos a un sistema inmune, los cuales probablemente evolucionaron como un mecanismo de protecci�n de los microorganismos contra infecciones virales. En efecto, las bacterias, por ejemplo, son infectadas por virus, llamados bacteri�fagos, que inyectan su propioADN
en la c�lula bacteriana para despu�s controlar su maquinaria celular y redirigirla hacia la s�ntesis de sus propios componentes, dando como resultado final la ruptura de la c�lula y la liberaci�n de cientos o miles de nuevos virus. En algunas bacterias elADN
propio est� modificado en ciertas secuencias. Una enzima de modificaci�n se desliza sobre la hebra deADN
, y cada vez que se topa con su secuencia blanco, por ejemplo GAATTC, introduce un peque�o grupo qu�mico en la adenina (A) central. Otra enzima, la enzima de restricci�n, tambi�n se desliza en la hebra deADN
, y si encuentra la secuencia GAATTC, corta elADN
en esa posici�n. La enzima, sin embargo, no corta elADN
modificado, por lo que efectivamente es capaz de degradar elADN
extra�o que puede entrar a la c�lula, sin alterar elADN
propio.Hoy en d�a conocemos miles de diferentes enzimas de restricci�n, provenientes de otros tantos distintos microorganismos. M�s de cien distintas secuencias peque�as de
ADN
pueden ser rotas, espec�ficamente, por medio del uso de la adecuada enzima de restricci�n.Otra interesante propiedad de las enzimas de restricci�n es que, en general, reconocen secuencias palindr�micas, es decir; secuencias que son iguales si se leen en una direcci�n, o en la direcci�n contraria. Por ejemplo:
5�GAATTC3�
3�CTTAAG5� es una secuencia palindr�mica. Cuando act�a la enzima que reconoce y corta esta secuencia, llamada EcoRI, genera segmentos de
ADN
con extremos que se proyectan fuera de la doble cadena:
5�G AATTC3�
3�CTTAA G5� Estos extremos se denominan cohesivos o pegajosos, porque tienden a aparearse o hibridarse nuevamente. En realidad, cualquier extremo de
ADN
generado por un corte con EcoRI puede hibridarse o aparearse con otro extremo generado por la misma enzima.Los descubridores de las primeras enzimas de restricci�n pronto se dieron cuenta de que su acci�n sobre el
ADN
(com�nmente llamada "digesti�n") produc�a un conjunto definido de diferentes segmentos. Esto es particularmente f�cil de detectar si la digesti�n se efect�a sobre una mol�cula peque�a; y tales mol�culas existen en la naturaleza. Por ejemplo, ciertos virus est�n constituidos por genomas muy peque�os. El virus SV4O (que ocasiona c�ncer en los simios) contiene una mol�cula deADN
circular de unos 5 mil pares de bases. Muchas bacterias portan peque�as mol�culas deADN
, llamadas pl�smidos, que llevan informaci�n accesoria a su cromosoma. Estas mol�culas pueden tener tambi�n s�lo unos miles de nucle�tidos. Si se somete el producto de digesti�n de una de estas mol�culas a una separaci�n por electroforesis, despu�s de utilizar la enzima de restricci�n, se observa un patr�n de bandas, que corresponde a los fragmentos deADN
de tama�os correspondientes a la distancia entre un sitio y otro. El principio del proceso es an�logo a la separaci�n de prote�nas (v�ase el recuadro II.1).S�bitamente, el
ADN
dej� de ser una sustancia mon�tona y fr�gil, donde purificar un segmento espec�fico resultaba una tarea ardua o imposible. Al poder generar segmentos espec�ficos, con las enzimas de restricci�n, la mol�cula de la vida qued� a merced del bi�logo molecular. Es como si alguien jalara la cinta de un casete de audio, la amontonara desordenadamente y luego nos pidiera que separ�ramos el segmento que contiene una canci�n. Ser�a �til disponer de unas tijeras que cortaran la cinta cada vez que apareciera la sucesi�n de notas si, la, sol, do, re, mi, y despu�s un ayudante acomodara los segmentos resultantes, de acuerdo con su tama�o. O imaginemos lo dificil que seria identificar un art�culo de la enciclopedia, si est� escrito sobre un list�n de varios kil�metros de largo. C�mo se facilitar�a la tarea si nuestras tijeras encontraran autom�ticamente, por ejemplo, la palabra "obtener", y ah� cortaran el list�n. Luego nuestro ayudante nos presentar�a 20 ó 30 cajas, cada una conteniendo pedazos de list�n clasificados de acuerdo con su tama�o.
CONCEPTO DE CLONACI�N MOLECULAR
Como ya mencionamos, los fragmentos generados por las enzimas de restricci�n tienen adem�s la propiedad de reasociarse unos con otros, por medio de sus extremos cohesivos. Cuando los investigadores de la gen�tica bacteriana conocieron estas enzimas de reciente caracterizaci�n, a principios de los a�os setenta, se dieron cuenta de algo sumamente importante: si se reasocia un segmento de restricci�n proveniente de un organismo con otro segmento, generado por la misma enzima pero proveniente de otro organismo, se obtendr�a una mol�cula h�brida o quim�rica, una mol�cula de
ADN
recombinante. De hecho, dado que elADN
de todos los organismos vivientes tiene una naturaleza qu�mica id�ntica, no deber�an existir limitaciones para recombinar elADN
de cualquier origen. Algunos investigadores intuyeron el monumental potencial de este concepto. Los laboratorios de Paul Berg, Stanley Cohen (en la Universidad de Stanford) y de Herbert Boyer (en la Universidad de California, San Francisco) se dieron as� a la tarea de hacer que este concepto se convirtiera en realidad.Para reasociar dos mol�culas de
ADN
es necesario reconstituir el enlace fosfodi�ster (un enlace covalente, fuerte), y aqu� entra en acci�n otra enzima que hab�a ya sido descrita para entonces: laADN
ligasa. De esta forma pod�an tomarse las dos mol�culas, reasociarlas (hibridizarlas) y luego ligarlas, se obtiene una mol�cula continua, recombinante, la cual, sin embargo, es algo inerte en tanto no sea introducida a una c�lula que la transcriba y traduzca (v�ase el recuadro I.2). Adem�s, algo muy importante: esta mol�cula debe ser capaz de perpetuarse (replicarse dentro de la c�lula). De otra manera se diluir�a y perder�a irremisiblemente despu�s de que la c�lula se dividiera. Finalmente, era necesario identificar las c�lulas en las que elADN
recombinante se hubiera introducido y establecido.As� tenemos los elementos esenciales de la t�cnica de
ADN
recombinante (v�ase el recuadro II.2):
- Obtenci�n de fragmentos espec�ficos de
ADN
(enzimas de restricci�n).- Ligaci�n (o reasociaci�n covalente) de las mol�culas para obtener hebras continuas de
ADN
(enzima ligasa).- Mecanismo para introducir al interior de c�lulas vivas el
ADN
recombinante (transformaci�n).- Mecanismo para asegurar la replicaci�n e identificaci�n de la mol�cula recombinante dentro de la c�lula (veh�culo molecular).
El primer experimento en el que se puso en pr�ctica este concepto, realmente simple, que se conoce como clonaci�n molecular se logr� al utilizar pl�smidos bacterianos como veh�culos y
ADN,
tambi�n bacteriano, como pasajero.
Uno de los primeros veh�culos moleculares de donaci�n, el pl�smido denominado pBR322, fue construido por el doctor Francisco Bol�var, investigador mexicano que se encontraba trabajando en su postdoctorado, a mitad de los a�os setenta, en la Universidad de California, San Francisco. Este pl�smido se ha usado innumerables veces y servido de base para la construcci�n de la mayor�a de los veh�culos m�s modernos de donaci�n. Por la participaci�n del doctor Bol�var en estas investigaciones, aunado a sus otras aportaciones a la ciencia mexicana e internacional, fue galardonado con el premio internacional Pr�ncipe de Asturias en el �rea cient�fica, en 1992, que otorga el gobierno espa�ol.
Consideremos ahora las consecuencias de un experimento de donaci�n molecular. Los segmentos de
ADN
que se encontraban dispersos en largas y mon�tonas hebras deADN,
resultan ahora disociados en segmentos espec�ficos, y cada uno puede ser perpetuado independientemente. Disponemos ahora de una biblioteca gen�mica o genoteca, que podemos mantener indefinidamente con s�lo mantener vivas las c�lulas bacterianas que albergan los pl�smidos recombinantes. Igualmente, una vez seleccionada una clona de la genoteca, pudimos cultivar las c�lulas y obtener cantidades ilimitadas deADN
para su posterior manipulaci�n y caracterizaci�n. La elusiva purificaci�n de genes espec�ficos se vuelve una realidad.Como ya se mencion�, las repercusiones de estos primeros experimentos fueron visualizadas r�pidamente, pues inclu�an tambi�n posibles riesgos y problemas, lo cual dio origen a un importante debate, iniciado por la propia comunidad cient�fica (v�ase el recuadro II.3).
Durante la d�cada siguiente, en un proceso continuo y creciente de desarrollo metodol�gico, se constituy� un verdadero arsenal de diferentes herramientas biol�gicas que aumentaron notablemente la capacidad de aislar; caracterizar y manipular los genes. (La descripci�n de algunas de las t�cnicas b�sicas m�s importantes se destaca en lo que resta del cap�tulo. En el cap�tulo siguiente se ven ejemplos de su aplicaci�n y se describen otras t�cnicas importantes)
Desde la �poca de los experimentos pioneros en que se defini� el c�digo gen�tico fue necesario elaborar mol�culas de �cidos nucleicos no naturales. Se inici� entonces el desarrollo de las t�cnicas para sintetizar o fabricar qu�micamente el
ADN
. El desenvolvimiento de la qu�mica org�nica, que precedi� al de la biolog�a molecular; hab�a establecido desde tiempo atr�s la naturaleza qu�mica de los �cidos nucleicos. Se requiri�, sin embargo, un periodo relativamente largo para perfeccionar adecuadamente las t�cnicas para sintetizar elADN
de manera pr�ctica. Desde fines de los a�os sesenta, Har Cobind Khorana logr� la tarea tit�nica de elaborar qu�micamente un peque�o gene a partir de sus precursores b�sicos (los nucle�tidos A, G, C y T). Este trabajo hizo al doctor Khorana merecedor del Premio Nobel de fisiolog�a o medicina en 1968. Los siguientes quince a�os fueron necesarios para que una t�cnica laboriosa, que requer�a la participaci�n de qu�micos especializados, se convirtiera en una tarea simple y automatizada, al alcance de cientos de laboratorios del mundo. Actualmente, mediante s�ntesis qu�mica se obtienen miles de fragmentos deADN
cada d�a. El factor clave para la simplificaci�n del procedimiento consisti� en lograr la s�ntesis en fase s�lida, que es susceptible de ser adaptada a una m�quina autom�tica (v�ase el recuadro II.4). Las limitaciones de esta t�cnica s�lo permiten sintetizar directamente fragmentos deADN
de un tama�o menor a unas 100 bases, por lo que normalmente se les conoce como oligonucle�tidos (o simplemente oligos). De cualquier manera, utilizando las propiedades de hibridaci�n delADN
y de la enzimaADN
ligasa, se pueden construir grandes trechos deADN
de doble cadena.Al disponer de oligos, cuya secuencia está definida por el investigador, se abren posibilidades para crear genes con completa libertad, y tambi�n para modificar, en principio sin limitaci�n alguna, a los genes naturales (v�ase el recuadro II.4). (En secciones sucesivas se ver�n algunas mas de las m�ltiples aplicaciones de los oligos sintéticos.)
ENZIMAS �TILES PARA MANIPULAR EL ADN
Hasta el momento hemos mencionado a la
ADN
ligasa, una importante enzima que permite ligar o unir mol�culas deADN
. La investigaci�n sobre la fisiolog�a de los �cidos nucleicos ha proporcionado, adem�s, una serie de enzimas que se utilizan ampliamente para manipular los �cidos nucleicos en el tubo de ensayo, y que forman parte importante de las herramientas delADN
recombinante. Cada una de estas enzimas, al igual que las endonucleasas de restricci�n, cumple un papel dentro de la c�lula viva, para alterar el material gen�tico (por ejemplo, para repararlo, replicarlo, degradarlo, recombinarlo, etc.). En el laboratorio se pueden usar estas enzimas, despu�s de purificarlas de sus fuentes naturales, para efectuar transformaciones �tiles a los prop�sitos del experimentador. Por ejemplo, la enzima transcriptasa reversa, que naturalmente producen ciertos virus para invadir el genoma de sus c�lulas blanco (v�ase el recuadro IV.3), se utiliza ampliamente para clonar genes a partir de sus ARN mensajeros (v�ase el capitulo siguiente).Dado que el propio desarrollo del
ADN
recombinante, ha potenciado, a su vez el desarrollo de herramientas moleculares, hoy en d�a contamos con un enorme n�mero de enzimas y reactivos que permiten gran versatilidad en la manipulacion delADN
.Una consecuencia inmediata de la clonacion molecular es que permite disponer de cantidades ilimitadas de segmentos específicos de
ADN.
Debido a que elADN
pasajero se encuentra formando parte de un pl�smido, es factible separarlo f�cilmente del resto delADN
celular, que se encuentra en el cromosoma bacteriano, una mol�cula mucho m�s grande. A partir de un cultivo de E. coli, se puede separar suficienteADN
plasm�dico para caracterizarlo. Una vez que se dispuso de genes individuales purificados, el escenario estaba listo para la siguiente etapa.Walter Gilbert, en la Universidad de Harvard, y Frederic Sanger, en Cambridge, Inglaterra, se dieron a la tarea de desarrollar t�cnicas para determinar la m�s importante caracter�stica del
ADN
, su secuencia de bases. Pocos a�os despu�s lograron su objetivo, y compartieron el Premio Nobel de qu�mica en 1980. Las t�cnicas de secuenciaci�n actuales (v�ase el recuadro II.5) son usadas abundantemente e, inclusive, han sido automatizadas. A la fecha, genes de las m�s diversas fuentes han sido secuenciados, acumulando una base de datos que representa cientos de millones de nucle�tidos. Esta cantidad crece a paso inexorable y se espera que lo haga cada vez m�s aceleradamente (v�ase la secci�n sobre la secuenciaci�n del genoma humano, en el cap�tulo IV).
LA REACCI�N EN CADENA DE POLIMERASA
Otro de los avances metodol�gicos m�s importantes es la reacci�n en cadena de polimerasa (
PCR
, siglas en ingles polymerase chain reaction). Este procedimiento constituye un ejemplo sumamente interesante de la importancia de la metodolog�a en el desarrollo cient�fico. Tambi�n ilustra la manera como ocurren muchos de los descubrimientos: a partir de intuiciones que integran conocimientos que han estado disponibles durante cierto tiempo.En efecto hacia 1985 con el
ADN
recombinante ya plenamente establecido como una t�cnica aplicada rutinariamente por cientos de laboratorios en el mundo, Kary Mullis, quien a la saz�n trabajaba para la compa��a Cetus, en San Francisco, California, tuvo una s�bita inspiraci�n mientras manejaba su auto y se dirig�a hacia una caba�a en la que se dispon�a descansar el fin de semana. Como muchos otros investigadores, Mullis se encontraba desarrollando aplicaciones para los oligos sint�ticos. Concibi� entonces la idea de que combinando el uso de los oligos con varios ciclos de replicaci�n in vitro se pod�a amplificar, es decir; obtener en gran cantidad, un segmento deADN
espec�fico (por ejemplo, un gene en particular).Pero veamos con m�s calma en qu� consiste la idea (figura II.1). La enzima
ADN
polimerasa participa en la replicaci�n delADN
(recuadro I.I). Para convertir una mol�cula deADN
de doble cadena en dos mol�culas id�nticas, la enzima requiere que las cadenas de la mol�cula inicial se separen, para as� tener un molde disponible. Adem�s, la enzima requiere un segmento deADN
con un extremo libre, que sirve para cebar o iniciar la reacci�n de replicaci�n y los nucle�tidos precursores. Si se colocan estos sustratos en un tubo de ensayo, laADN
polimerasa puede incorporar uno por uno los nucle�tidos correspondientes, es decir, frente a una A en el molde, adicionar� T en la cadena creciente; frente a G, C, etc. En realidad, �ste concepto era perfectamente conocido y aplicado desde mucho antes de que se concibiera la t�cnica de laPCR
. Lo original de la idea de la concepci�n de Mullis fue pensar qu� suceder�a si se aplica este procedimiento en ciclos sucesivos, en una reacci�n en cadena. Los oligos sint�ticos, en virtud de su propiedad de hibridaci�n de los �cidos nucleicos, definen los puntos de partida para el copiado de las cadenas deADN
. Si se colocan dos oligos cuya secuencia define los extremos de un segmento determinado deADN
, se hacen hibridar con las hebras del molde, previamente separadas, y se someten a una reacci�n conADN
polimerasa, de lo que resultar�n dos mol�culas cuyos extremos est�n definidos por los oligos y que corren en sentido opuesto. Las cadenas resultantes son complementarias entre si: existen ahora el doble de mol�culas con la secuencia que demarcan los oligos. �Qu� pasa si ese proceso se repite, c�clicamente? �El resultado es lo que se denomina un crecimiento exponencial! En el siguiente ciclo de separaci�n de cadenas, hibridaci�n con los oligos y reacci�n conADN
polimerasa, se obtendr�n cuatro mol�culas de la regi�n entre los oligos. Los ciclos subsiguientes generar�n 8, 16, 32, 64 mol�culas, y as� sucesivamente. Para comprender mejor las implicaciones de un proceso exponencial, recordemos la f�bula del inventor del ajedrez. Se cuenta que un rey qued� tan asombrado de lo interesante que resultaba el juego, que ofreci� recompensar al s�bdito que se lo ense��. Este le pidi� "solamente" un grano de trigo por el primer cuadro del tablero, dos por el segundo, cuatro por el tercero, y as� sucesivamente. El rey, sin hacer c�lculos, accedi� de buen grado. Por desgracia para el rey, todas las cosechas de trigo del mundo fueron insuficientes para completar la solicitud del inteligente vasallo. S�lo por el cuadro 30 se requer�an 1 073 741 824 granos de trigo.
As�, con la t�cnica de la
PCR
se pueden amplificar segmentos espec�ficos deADN
para crear muchos millones de mol�culas a partir de unas cuantas, o incluso de una sola. Para esto se requiri� adaptar el concepto b�sico haciendo uso deADN
polimerasas provenientes de microorganismos term�filos (que crecen a temperaturas de m�s de 70 grados en manantiales termales). De otra manera, la enzima se inactivaba cada ciclo, pues se requiere aplicar calor para separar las mol�culas delADN
molde. Hoy d�a un ciclo puede tomar cinco minutos o menos, por lo que el proceso de amplificaci�n se lleva a cabo en menos de dos horas (normalmente 20 ó 30 ciclos son suficientes).Nuevamente nos encontramos ante un concepto bellamente simple. Lo sorprendente es que los elementos t�cnicos y conceptuales necesarios para esta invenci�n estuvieron disponibles por varios a�os antes de que Kary Mullis los desarrollara.
La aplicaci�n de la
PCR
, en s� misma, constituye un avance revolucionario en la investigaci�n biol�gica moderna. Uno de los m�s espectaculares ejemplos que ilustran la potencia de esta t�cnica es el rescate y secuenciaci�n deADN
prehist�rico (realidad que sustenta la historia de ciencia ficci�n Parque Jur�sico de Michael Crichton). (En cap�tulos siguientes consideraremos otras aplicaciones en las que laPCR
desempe�a un papel indispensable.)OTRAS T�CNICAS IMPORTANTES EN BIOLOG�A EXPERIMENTAL MODERNA
En los cap�tulos que siguen hablaremos de las muchas maneras en que los investigadores aplican m�todos espec�ficos para lograr sus objetivos de aislar, caracterizar y manipular genes y sus productos. Cada problema requiere echar mano de las t�cnicas m�s modernas y avanzadas. Efectivamente, en la pr�ctica, la labor de un cient�fico est� fuertemente condicionada por las t�cnicas experimentales de que dispone y puede manejar.
As�, entre el gran número de t�cnicas que no mencionamos en este capitulo, algunas har�n su aparici�n cuando se describan aplicaciones especificas. Observaremos c�mo se utiliza reiteradamente la propiedad de reconocimiento molecular, de asociarse espec�ficamente tras mol�culas. �Realmente el cient�fico moderno tiene las herramientas para encontrar una aguja en un pajar! Trataremos de resaltar tambi�n c�mo los avances de tecnolog�as que provienen de disciplinas diferentes son incorporadas �vidamente por los bi�logos. Su uso les permite prosperar en las respuestas a las preguntas que se est�n formulando.